Geographische Atrophie: Komplementhemmer zugelassen, aber nicht in Europa
Mit Pegcetacoplan und Avacincaptad pegol stehen in den USA zwei Komplementhemmer gegen die geographische Atrophie zur Verfügung. In Europa fehlt eine Zulassung bislang, eine erneute EMA-Prüfung ist geplant.
Eine Spätform der AMD ohne etablierte Therapie
Die geographische Atrophie (GA) ist eine fortschreitende Spätform der trockenen altersbedingten Makuladegeneration. Lange gab es keine Möglichkeit, das Fortschreiten der Atrophiezonen medikamentös zu bremsen. Mit der Hemmung des Komplementsystems hat sich hier ein neuer Ansatz etabliert.
Zwei Wirkstoffe, zugelassen in den USA
In den USA haben zwei Komplementhemmer die FDA-Zulassung erhalten: Pegcetacoplan und Avacincaptad pegol. Beide zeigten in Phase-III-Studien signifikante Effekte hinsichtlich der Verlangsamung der Wachstumsrate der geographischen Atrophie; die Ergebnisse wurden in The Lancet publiziert. Die Substanzen werden intravitreal verabreicht.
Der funktionelle Vorbehalt
Entscheidend für die Bewertung ist eine Differenzierung zwischen anatomischem und funktionellem Nutzen. Während die primären Endpunkte, die Progression der Atrophie, Vorteile zeigten, fand sich bei den sekundären funktionellen Endpunkten keine Überlegenheit gegenüber der Kontrollgruppe. Fachleute diskutieren, ob die bestkorrigierte Sehschärfe für diese AMD-Form überhaupt ein geeignetes Maß ist, anders als bei der neovaskulären Verlaufsform.
Die europäische Lücke
Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat den Zulassungsantrag für Pegcetacoplan zunächst abgelehnt. Eine erneute Bewertung ist derzeit geplant. Diese Neubewertung ist versorgungspolitisch bedeutsam: Ohne EMA-Zulassung hätten Patientinnen und Patienten mit geographischer Atrophie im AMD-Kontext in Europa, anders als in den USA, keinen Zugang zu einer entsprechenden Therapie.
Versorgungsrealität heute
Solange keine zugelassene medikamentöse Option vorliegt, bleiben in Europa rehabilitative Maßnahmen die zentrale Säule: vergrößernde Sehhilfen sollten optimal angepasst und verordnet werden, um, wo möglich, die Lesefähigkeit zu verbessern. Parallel laufen weitergehende Ansätze, etwa Netzhaut-Chip-Studien zur Wiederherstellung von Sehfunktion. Für die Beratung in der Praxis bleibt die ehrliche Einordnung von anatomischem versus funktionellem Nutzen entscheidend.